为营造浓厚学术氛围,搭建跨领域、跨学科的学术交流桥梁,全面提升研究生科研素养与实践能力,基础医学院自本学期起定期举办“博学讲坛”系列讲座,特邀校内外优秀学者开展高水平学术报告。12月4日,本次讲坛特邀青岛大学分子医学与新药研究院(基础医学院医学药理学系)首席科学家Dr. Matheus Dyczynski担任主讲人,基础医学院院长张蓓出席活动,院长助理徐华敏主持,共有四十余名师生到场参与。

本期讲坛聚焦肌萎缩侧索硬化症(ALS)的创新药物研发,以“Dysregulated TGF-β Signalling in ALS: Rationale and Preclinical Development of NVP-13”为主题,Dr. Dyczynski结合自身在反义寡核苷酸(ASO)及小分子治疗药物领域的研究积累,围绕ALS的病理机制与创新候选药物NVP-13的研发展开深入解析。他指出,TGF-β信号的长期过度激活是ALS中神经炎症、胶质细胞增生及类纤维化病理改变的关键驱动因素之一,而NVP-13作为一款靶向调节异常TGF-β信号的ASO药物,为ALS及相关纤维化疾病的治疗开辟了新方向,兼具重要的临床转化价值与学术研究意义。

讲座中,Dr. Dyczynski系统介绍了NVP-13的研发框架:从靶点机制的科学依据入手,阐释了该ASO药物的设计思路,并展示其在细胞模型与体内模型中,对TGF-β下游相关病理标志物实现精准靶向调节的临床前数据。他重点分享了NVP-13的非临床安全性评估成果,包括针对非人灵长类动物的鞘内给药研究设计,以及在耐受性、药代动力学特征、组织病理学等方面的实验结果。此外,他还展望了研究的拓展方向,提出将这一作用机制延伸至全身性纤维化适应症,并介绍了推动NVP-13进入早期临床开发阶段的整体策略。

